Ученые из Соединенных Штатов готовы вылечить гемофилию – наследственное заболевание, из-за которого перестает свертываться кровь. Причина тяжелой болезни – генная мутация, не позволяющая организму вырабатывать белок свертываемости крови в нужном количестве, пишет RG.
В экспериментах на животных американские специалисты научились устранять мутацию. Сначала они создали правильный ген, а потом решили в какой участок и как вставлять его. Был выбран участок рядом с промотором гена, который принимает участие в формировании состава крови.
Главная задача промотора – регулировать активность соседних с ним генов. Следует отметить, что белок свертываемости должен поступать в дозированном количестве, в противном случае человеку грозят серьезные неприятности. Именно поэтому созданный ген встроили рядом с промотором.
Указанную работу можно назвать «ювелирной операцией». Специалисты надрезали участок генома, вставили правильный ген с помощью фермента «цинковый палец». Свертываемость крови у животных вернулась к нормальным показателям после генной инженерии.
Ученые приступают к проверке метода на взрослых гемофиликах.
